In der Klinik für Innere Medizin – Angiologie und Hämostaseologie, zertifiziert als Hämophilie Comprehensive Care Center, im Vivantes Klinikum im Friedrichshain wurde jetzt weltweit zum ersten Mal ein Patient im klinischen Regelbetrieb mit einer Gentherapie gegen die Bluterkrankheit behandelt. Das neu zugelassene Gentherapeutikum wird einmalig als Infusion verabreicht und kann das Blutungsrisiko der Patienten erheblich senken. Es handelt sich um das erste Gentherapeutikum, das in Deutschland und in der Europäischen Union zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A zugelassen wurde.
Häufigste Form der Bluterkrankheit betrifft vor allem Männer
Hämophilie A ist die häufigste Form der sogenannten Bluterkrankheit und betrifft als x-chromosomale Erbkrankheit vor allem Männer. In Deutschland sind schätzungsweise 5.000 Patienten betroffen. Frauen können die Erkrankung übertragen und an einer leichten Form erkranken. Wer an der Erbkrankheit Hämophilie A leidet, dem mangelt es am Gerinnungsfaktor VIII. Das führt bei der schweren Form zu schmerzhaften Blutungen in Weichteile und vor allem Gelenke, die durch die wiederholt auftretenden Blutungen dauerhaft geschädigt werden.
Kopien des Gerinnungsfaktors in Leber transportieren – bis Zellen sich regenerieren
Das Gentherapeutikum wird einmalig intravenös verabreicht und soll das Faktor-VIII-Gen in die Leberzellen transportieren. Dort wird dann ein funktionstüchtiger Faktor VIII hergestellt. Das soll helfen, Blutungen zu verhindern. Diese eingeschleuste Erbinformation kann jedoch wieder verloren gehen, wenn sich die Leberzellen des Patienten regenerieren. Daher handelt es sich nicht um eine dauerhafte Therapie.
Privatdozent Dr. Robert Klamroth, Chefarzt der Klinik für Innere Medizin – Angiologie und Hämostaseologie im Vivantes Klinikum im Friedrichshain erklärt: „Um den Mangel an Faktor VIII auszugleichen, mussten sich Patienten mit Hämophilie A bislang regelmäßig spritzen, meist 2- bis 3-mal in der Woche. Durch die Gentherapie kann das häufige Spritzen eine Zeitlang überflüssig werden, wie die Studienergebnisse zeigen.“
Die Therapie habe deshalb das Potenzial, die Lebensqualität der Betroffenen zu steigern. Allerdings spreche nicht jeder Patient auf die Therapie gleich gut an, so der Chefarzt.
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Klinikum im Friedrichshain | Vivantes
Mitteilung des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI): Erstes Gentherapeutikum gegen Hämophilie A erhält Zulassung
